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2021年我国泌尿生殖系统肿瘤及其它重大疾病创新药行业相关政策汇总

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中国报告网提示:根据中国证监会发布的《上市公司行业分类指引》(2012 年修订),泌尿生殖系统肿瘤及其它重大疾病创新药属于医药制造业(分类代码为 C27)。

       根据中国证监会发布的《上市公司行业分类指引》(2012 年修订),泌尿生殖系统肿瘤及其它重大疾病创新药属于医药制造业(分类代码为 C27)。

       医药行业管理政策法规及管理体制

       (1) 行业主管部门

       泌尿生殖系统肿瘤及其它重大疾病创新药行业为医药制造业,行业主管部门及职能如下表所示:

行业主管部门

主要管理职责和内容

部门性质

国家药监局

负责药品、医疗器械和化妆品安全监督管理,包括拟订监督管理政策规划,组织起草法律法规草案,拟订部门规章,并监督实施;研究拟订鼓励药品、医疗器械和化妆品新技术新产品的管理与服务政策;负责药品、医疗器械和化妆品标准管理、注册管理、质量管理、上市后风险管理;负责执业药师资格准入管理;负责组织指导药品、医疗器械和化妆品监督检查;负责药品、医疗器械和化妆品监督管理领域对外交流与合作,参与相关国际监管规则和标准的制定。

国家市场监督管理总局下属机构,负责药品、医疗器械和化妆品安全监督管理

卫健委

组织拟订国民健康政策,拟订卫生健康事业发展法律法规草案、政策、规划,制定部门规章和标准并组织实施;协调推进深化医药卫生体制改革;制定并组织落实疾病预防控制规划、国家免疫规划以及严重危害人民健康公共卫生问题的干预措施,制定检疫传染病和监测传染病目录;组织拟订并协调落实应对人口老龄化政策措施;组织制定国家药物政策和国家基本药物制度,开展药品使用监测、临床综合评价和短缺药品预警, 提出国家基本药物价格政策的建议,参与制定国家药典;负责职责范围内公共卫生的监督管理;制定医疗机构、医疗服务行业管理办法并监督实施;负责计划生育管理和服务工作;管理国家中医药管理局。

负责公共卫生与计划生育管理的主要国家级管理机构

国家医保局

拟订医疗保险、生育保险、医疗救助等医疗保障制度的政策、规划、标准并组织实施;组织制定并实施医疗保障基金监督管理办法;组织制定医疗保障筹资和待遇政策;组织制定城乡统一的药品、医用耗材、医疗服务项目、医疗服务设施等医保目录和支付标准,建立动态调整机制,制定医保目录准入谈判规则并组织实施;组织制定药品、医用耗材价格和医疗服务项目医疗服务设施收费等政策,建立医保支付医药服务价格合理确定和动态调整机制,推动建立市场主导的社会医药服务价格形成机制,建立价格信息监测和信息发布制度;制定药品、医用耗材的招标采购政策并监督实施;制定定点医药机构协议和支付管理办法并组织实施;组织制定和完善异地就医管理和费用结算政策。

负责医疗保障体系管理的国务院直属机构

资料来源:观研天下整理

       (2) 行业法规及政策

       1) 我国医药行业的主要政策


序号

名称

颁布时间

颁布部门

主要内容

1

《国家中长期科学和技术发展规划纲要(2006-2020)》

2005.12

国务院

明确指出靶标的发现对发展创新药物具有重要意义;重点研究生理和病理过程中关键基因功能及其调控网络的规模化识别,突破疾病相关基因的功能识别、表达调控及靶标筛查和确证技术,从基因到药物的新药创制技术。

2

《关于加快医药行业结构调整的指导意见》

2010.10

工信部、卫生部、CFDA

鼓励医药企业技术创新,加大对医药研发的投入,鼓励开展基础性研究和开发共性、关键性以及前沿性重大医药研发课题。支持企业加强技术中心建设,通过产学研整合技术资源,推动企业成为技术创新的主体。

3

《国务院关于加快培育和发展战略性新兴产业的决定》

2010.10

国务院

明确将生物医药产业纳入我国战略性新兴产业范畴,要求大力发展用于重大疾病防治的生物技术药物、新型疫苗和诊断试剂、化学药物、现代中药等创新药物大品种,提升生物医药产业水平。加快先进医疗设备、医用材料等生物医学工程产品的研发和产业化。

4

《国家食品药品监督管理局关于深化药品审评审批改革进一步鼓励药物创新的意见》

2013.02

CFDA

提出进一步加快创新药物审评,对重大疾病具有更好治疗作用、具有自主知识产权的创新药物注册申请等,给予加快审评;调整创新药物临床试验申请的审评策略、优化创新药物审评流程、配置优质审评资源;对实行加快审评的创新药物注册申请,采取早期介入、分阶段指导等措施,加强指导和沟通交流。

5

《关于促进医药产业健康发展的指导意见》

2016.03

国务院办公厅

旨在加快有重大临床需求的创新药物和生物制品的开发,加快推广绿色智能药品生产技术,加强科学高效监管,及促进产业国际化发展。

6

《中华人民共和国国民经济和社会发展第十三个五年规划纲要》

2016.03

全国人民代表大会

十三五规划纲要对医药产业在今后五年的发展做出了重要规划。其中,规划提出鼓励研究和创制新药,将已上市创新药和通过一致性评价的药品优先列入医保目录

7

十三五国 家科技创新规划》

2016.07

国务院

指出国家科技重大专项包括重大新药创制,围绕恶性肿瘤等 10 类(种)重大疾病,加强重大疫苗、抗体研制, 重点支持创新性强、疗效好、满足重要需求、具有重大产业化前景的药物开发,基本建成具有世界先进水平的国家药物创新体系,新药研发的综合能力和整体水平进入国际先进行列, 加速推进我国由医药大国向医药强国转变。

8

健康中国2030”规划纲要》

2016.10

中共中央、国务院

指出深化药品(医疗器械)审评审批制度改革,研究建立以临床疗效为导向的审批制度,提高药品(医疗器械) 审批标准。加快创新药(医疗器械) 和临床急需新药(医疗器械)的审评审批,推进仿制药质量和疗效一致性评价。大力发展生物药、化学药新品种、优质中药、高性能医疗器械、新型辅料包材和制药设备,推动重大药物产业化,加快医疗器械转型升级, 提高具有自主知识产权的医学诊疗设备、医用材料的国际竞争力。

9

《医药工业发展规划指南》

2016.10

工信部、发 改委、科技 部、商务部、卫计委、CFDA

指出重点发展化学新药,紧跟国际医药技术发展趋势,开展重大疾病新药的研发,重点发展针对恶性肿瘤等疾病的创新药物,特别是采用新靶点、新作用机制的新药。

10

十三五国家战略性新兴产业发展规划》

2016.11

国务院

加快开发具有重大临床需求的创新药物和生物制品,加快推广绿色化、智能化制药生产技术,强化科学高效监管和政策支持,推动产业国际化发展,加快建设生物医药强国。

11

《战略性新兴产业重点产品和服务指导目录》

2017.01

发改委

将治疗恶性肿瘤、自身免疫疾病、神经系统疾病等难治性疾病以及用于紧急预防和治疗感染性疾病的抗体类药物,免疫原性低、稳定性好、靶向性强、长效、生物利用度高的基因工程蛋白质药物列入战略性新兴产业重点产品和服务指导目录。

12

《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》

2017.10

中共中央办公厅、国务院办公厅

推进医药产业转入创新驱动发展轨道,坚持鼓励新药创新医疗器械研发和提升仿制药质量疗效。

13

《健康中国行动——癌症防治实施方案(2019-2022 年)》

2019.9

国家卫健委等 10 部门

2022 年,癌症防治体系进一步完善,危险因素综合防控取得阶段性进展,癌症筛查、早诊早治和规范诊疗水平显著提升,癌症发病率、死亡率上升趋势得到遏制,总体癌症 5 年生存率比 2015 年提高 3 个百分点,患者疾病负担得到有效控制。

14

产业结构调整指导目录(2019 年本)

2019.10

发改委

拥有自主知识产权的新药开发和生产,天然药物开发和生产,新型计划生育药物(包括第三代孕激素的避孕药)开发和生产,满足我国重大、多发性疾病防治需求的通用名药物首次开发和生产,药物新剂型、新辅料的开发和生产,药物生产过程中的膜分离、超临界萃取、新型结晶、手性合成、酶促合成、生物转化、自控等技术开发与应用,原料药生产节能降耗减排技术、新型药物制剂技术开发与应用为鼓励类项目。

15

《中华人民共和 国国民经济和社 会发展第十四个 五年规划和 2035 年远景目标纲要》

2021.3

全国人民代表大会

全面推进健康中国建设。完善创新药物、疫苗、医疗器械等快速审评审批机制,加快临床急需和罕见病治疗药品、医疗器械审评审批,促进临床急需境外已上市新药和医疗器械尽快在境内上市。

资料来源:观研天下整理

       2) 我国医药行业的主要相关法律法规

       根据观研报告网发布的《2021年中国医药制造行业分析报告-行业规模现状与发展商机前瞻》显示,围绕提高药品安全性、有效性和质量可控性,我国建立了涵盖药品研究、生产、经营各环节的监管制度,医药制造业及经营业务适用的主要法律法规、规范性文件如下:

序号

名称

颁布时间

颁布部门

主要内容

药品管理

1

《中华人民共和国药品管理法》

2019.8

全国人民代表大会常务委员会

我国药品管理的基本法,对在我国境内进行的药品研制、生产、使用和监督等活动都做出规定。

药品注册及临床试验

2

国家药监局关于发布< 突破性治疗药物审评工作程序(试行)> 等三个文件的公

2020.7

NMPA

配合《药品注册管理办法》实施而制订,包含《突破性治疗药物审评工作程序(试行)》、《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序(试行)》、《药品上市许可优先审评审批工作程序(试行)》三项配套文件。

3

《药物临床试验质量管理规范》

2020.4

NMPA、卫健委

保证药物临床试验全过程的质量标准,包括方案设计、组织实施、监查、稽查、记录、分析、总结和报告

4

《药品注册管理办法》

2020.1

国家市场监督管理总局

规定了在我国境内以药品上市为目的,从事药品研制、注册及监督管理活动的各项要求。

5

《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》

2018.7

CFDA

允许境外临床试验数据用于中国药品注册申请的具体要求。

6

《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》

2018.5

NMPA、卫健委

进一步要求提高创新药上市审批效率,科学简化审批程序。

7

《关于推进药品上市许可持有人制度试点工作有关事项的通知》

2017.8

CFDA

进一步落实药品上市许可持有人法律责任,明确委托生产中的质量管理体系和生产销售全链条的责任体系、跨区域药品监管机构监管衔接、职责划分以及责任落地。

8

《药物非临床试验质量管理规范》

2017.7

CFDA

为申请药品注册而进行的药物非临床安全性评价研究,对组织结构和人员、设施、仪器设备和实验材料、实验系统等进行的统一性规范要求,目的是保证药物非临床安全性评价研究的质量,保障公众用药安全。

9

《关于药品注册审评审批若干政策的公告》

2015.11

CFDA

明确要求提高仿制药审批标准、规范改良型新药的审评审批、优化临床试验申请的审评审批、实行同品种集中审评、允许申请人主动撤回不符合条件的药品注册申请、严格审查药品的安全性和有效性、加快临床急需等药品的审批、严惩临床试验数据造假行为、引导申请人理性申报及规范药品注册复审工作。

10

《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》

2015.8

国务院

就如何提高审评审批质量、解决注册申请积压、提高仿制药质量、鼓励研究和创制新药、提高审评审批透明度等目标提出改革方向和措施。

11

《国际多中心药物临床试验指南(试行)》

2015.1

CFDA

指导国际多中心药物临床试验在我国的申请、实施及管理。

药品生产

12

《药品生产监督管理办法( 2020年修订)》

2020.1

国家市场监督管理总局

对境内上市药品的生产及监督管理的规定。

13

《药品生产质量管理规范》

2011.1

卫生部

为了最大限度地降低药品生产过程中污染、交叉污染以及混淆、差错等风险,确保持续稳定地生产出符合预定用途和注册要求的药品,规范药品生产的全过程以及对药品企业建立质量管理体系的要求。

药品经营

14

《国务院办公厅关于印发国家组织药品集中采购和使用试点方案的通知》

2019.1

国务院办公厅

完善药品价格形成机制,开展国家组织药品集中采购和使用试点。

15

《药品经营许可证管理办法》

2017.11

CFDA

规定了申领《药品经营许可证》的条件、程序、变更与换发和监督检查的各项要求。

16

《关于在公立医疗机构药品采购中推行两票制的实施意见(试行)》

2016.12

国务院深化医药卫生体制改革领导小组办公室等 8 部门

药品生产企业到流通企业开一次发票,流通企业到医疗机构开一次发票, 要求公立医疗机构药品采购中逐步推行两票制,鼓励其他医疗机构药品采购中推行两票制

17

《药品经营质量

管理规范》

2016.7

CFDA

规范药品采购、储存、销售、运输等环节的质量控制,确保药品质量。

18

《关于印发推进药品价格改革意见的通知》

2015.5

发改委、卫 计委、人社 部、工信部、财政部、商 务部、CFDA

除麻醉药品和第一类精神药品外,取消药品政府定价,完善药品采购机制, 发挥医保控费作用,药品实际交易价格主要由市场竞争形成。

药品知识产权保护

19

《中华人民共和国专利法》(2020 修正)

2020.10

全国人大常委会

专利分为发明专利、实用新型专利和外观设计专利,发明专利权的期限为二十年,实用新型专利权的期限为十年,外观设计专利权的期限为十五年, 均自申请日起计算。未经专利权人许可,实施其专利,即侵犯其专利权。为补偿新药上市审评审批占用的时间,对在中国获得上市许可的新药相关发明专利,国务院专利行政部门应专利权人的请求给予专利权期限补偿。补偿期限不超过五年,新药批准上市后总有效专利权期限不超过十四年。

20

药品专利纠纷早期解决机制实施办法(试行)(征求意见稿)》

2020.9

中国国家药监局综合 司、国家知识产权局办公室

国务院药品监督管理部门建立中国上市药品专利信息登记平台、明确药品专利信息登记范围、规定仿制药申请人专利状态声明制度、明确专利权人或者利害关系人提出异议的时限、对化学药品设置审评审批等待期、对药品审评审批实施分类处理、加大对仿制药专利挑战的鼓励力度。

资料来源:观研天下整理

       (3) 行业监管体制

       观研报告网发布的资料显示,药品直接关系到人民群众的生命健康。国家在药品研制、生产、经营、使用等方面均制定了严格的法律、法规及行业标准,通过事中事后严格监管以确保公众用药安全。

       1) 新药相关法律法规与监管体制

       一般而言,药品注册过程主要包括临床前研究、临床试验和药品上市申请三大阶段。申请人在药品上市许可申请前,应当完成药学、药理毒理学和药物临床试验等相关研究工作。

       ①非临床试验及动物实验

       根据国家药品监督管理局于 2003 年 8 月 6 日颁布并于 2017 年 7 月 27 日修订的《药物非临床试验质量管理规范(2017)》,药物非临床安全性评价研究是药物研发的基础性工作,应当确保行为规范,数据真实、准确、完整。根据《药品注册管理办法》,药物非临床安全性评价研究应当在经过药物非临床试验质量管理规范(GLP)认证的机构开展,并遵守药物非临床试验质量管理规范。

       根据国家科学技术委员会 1998 年 11 月 14 日颁布,并由国务院于 2017 年 3 月最新修订的《实验动物管理条例》,以及根据国家科学技术委员会、教育部等七部委于 2001 年 12 月 5 日联合颁布并于 2002 年 1 月 1 日生效的《实验动物许可证管理办法(试行)》,在我国境内使用实验动物及相关产品进行科学研究和实验的组织和个人应当取得实验动物使用许可证;从事实验动物及相关产品保种、繁育、生产、供应、运输及有商业性经营的组织和个人应当取得实验动物生产许可证。

       ②临床试验申请 

       根据《药品注册管理办法》规定,药物临床试验应当经批准,其中生物等效性试验应当备案;药物临床试验应当在符合相关规定的药物临床试验机构开展, 并遵守《药物临床试验质量管理规范》。申请人在药物临床试验申请前、药物临床试验过程中以及药品上市许可申请前等关键阶段,可以就重大问题与 CDE 等专业技术机构进行沟通交流。

       申请人完成支持药物临床试验的药学、药理毒理学等研究后,提出药物临床试验申请的,应当按照申报资料要求提交相关研究资料。CDE 应当组织药学、医学和其他技术人员对已受理的药物临床试验申请进行审评。对药物临床试验申请应当自受理之日起六十日内决定是否同意开展,并通过国家药品审评中心网站通知申请人审批结果;逾期未通知的,视为同意,申请人可以按照提交的方案开展药物临床试验。

       ③临床试验 

       药物临床试验是指以药品上市注册为目的,为确定药物安全性与有效性在人体开展的药物研究。药物临床试验分为Ⅰ期临床试验、Ⅱ临床试验、Ⅲ期临床试验、Ⅳ期临床试验以及生物等效性试验等。根据药物特点和研究目的,研究内容包括临床药理学研究、探索性临床试验、确证性临床试验和上市后研究。

       ④药物临床试验质量管理 

       国家药监局、卫健委于 2020 年 4 月颁布并于 2020 年 7 月 1 日施行《药物临床试验质量管理规范》(GCP),旨在保证药物临床试验过程规范,数据和结果的科学、真实、可靠,保护受试者的权益和安全。GCP 是药物临床试验全过程的质量标准,包括方案设计、组织实施、监查、稽查、记录、分析、总结和报告。

       国家药品监督管理局、国家卫生健康委于 2019 年 11 月 29 日颁布并于 2019年 12 月 1 日施行《药物临床试验机构管理规定》,规定从事药品研制活动,在我国境内开展经国家药品监督管理局批准的药物临床试验(包括备案后开展的生物等效性试验),应当在药物临床试验机构中进行。药物临床试验机构实行备案管理。

       ⑤国际多中心临床试验规定 

       原国家食品药品监督管理总局于 2015 年 1 月 30 日颁布并于 2015 年 3 月 1 日施行《国际多中心药物临床试验指南(试行)》,用于指导国际多中心临床试验在中国的申请、实施及管理。根据该指南,如果多个区域的多个中心按照同一临床试验方案同时开展临床试验或某区域内不同国家的多个中心按照同一临床试验方案同时开展区域性临床试验,则该临床试验为多区域临床试验。如果申请人拟将源自国际多中心药物临床试验数据用于在我国进行药品注册申请的,应当符合《药品注册管理办法》有关临床试验的规定。申办者在我国计划和实施国际多中心药物临床试验时,应遵守《药品注册管理办法》及相关法律法规的规定,并执行 GCP。

       ⑥药品审评审批制度 

       A. 药品上市注册的一般性程序

       药品注册,是指药品注册申请人依照法定程序和相关要求提出药物临床试验、药品上市许可、再注册等申请以及补充申请,药品监督管理部门基于法律法规和 现有科学认知进行安全性、有效性和质量可控性等审查,决定是否同意其申请的 活动。

       根据《药品注册管理办法(2020)》规定,药品注册申请人在完成支持药品上市注册的药学、药理毒理学和药物临床试验等研究,确定质量标准,完成商业规模生产工艺验证,并做好接受药品注册核查检验的准备后,提出药品上市许可申请,按照申报资料要求提交相关研究资料。药品审评中心应当组织药学、医学和其他技术人员,按要求对已受理的药品上市许可申请进行审评。审评过程中基于风险启动药品注册核查、检验,相关技术机构应当在规定时限内完成核查、检验工作。药品审评中心根据药品注册申报资料、核查结果、检验结果等,对药品的安全性、有效性和质量可控性等进行综合审评。综合审评结论通过的,批准药品上市,发给药品注册证书。药品注册证书载明药品批准文号、持有人、生产企业等信息。

       药品注册核查,是指为核实申报资料的真实性、一致性以及药品上市商业化 生产条件,检查药品研制的合规性、数据可靠性等,对研制现场和生产现场开展 的核查活动,以及必要时对药品注册申请所涉及的化学原料药、辅料及直接接触 药品的包装材料和容器生产企业、供应商或者其他受托机构开展的延伸检查活动。药品审评中心根据药物创新程度、药物研究机构既往接受核查情况等,基于风险 决定是否开展药品注册研制现场核查。对于创新药、改良型新药以及生物制品等, 应当进行药品注册生产现场核查和上市前药品生产质量管理规范检查。

       药品注册检验,包括标准复核和样品检验。标准复核,是指对申请人申报药品标准中设定项目的科学性、检验方法的可行性、质控指标的合理性等进行的实验室评估。样品检验,是指按照申请人申报或者药品审评中心核定的药品质量标准对样品进行的实验室检验。申请人完成支持药品上市的药学相关研究,确定质量标准,并完成商业规模生产工艺验证后,可以在药品注册申请受理前向中国食品药品检定研究院或者省、自治区、直辖市药品监督管理部门提出药品注册检验。

       B. 药品加快上市注册程序

       现行有效的《药品注册管理办法(2020)》支持以临床价值为导向的药物创新,其重要修改内容包括优化审评审批工作流程,做好药品注册受理、审评、核查和检验等各环节的衔接,将原来的审评、核查和检验由“串联”改成“并联”, 设立突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批、特别审批四个药品加快上市注册程序,明确审评时限,提高药品注册效率和注册时限的预期性。

       为配合《药品注册管理办法(2020)》实施,国家药监局于 2020 年 7 月 7 日发布《国家药监局关于发布<突破性治疗药物审评工作程序(试行)>等三个文件的公告》,规定国家药品监督管理局自该公告发布之日起施行《突破性治疗药物审评工作程序(试行)》、《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序(试行)》、《药品上市许可优先审评审批工作程序(试行)》。

       a. 突破性治疗药物程序

       根据《药品注册管理办法(2020)》和《突破性治疗药物审评工作程序(试行)》的规定,药物临床试验期间,申请适用突破性治疗药物程序的,应当同时满足以下条件:i)用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病,ii)对于尚无有效防治手段的,该药物可以提供有效防治手段;或者与现有治疗手段相比,该药物具有明显临床优势,即单用或者与一种或者多种其他药物联用,在一个或者多个具有临床意义的终点上有显著改善。

       申请人通常应当在Ⅰ、Ⅱ期临床试验阶段,不晚于Ⅲ期临床试验开展前进行申请。CDE 对审核同意并经程序公示后纳入突破性治疗药物程序的药物临床试验,给予以下政策支持:i)申请人可以在药物临床试验的关键阶段向药品审评中心提出沟通交流申请,药品审评中心安排审评人员进行沟通交流;ii)申请人可以将阶段性研究资料提交药品审评中心,药品审评中心基于已有研究资料,对下一步研究方案提出意见或者建议,并反馈给申请人。

       对于纳入突破性治疗药物程序的品种,申请人经评估符合相关条件的,也可以在申请药品上市许可时提出优先审评审批申请。

       b. 附条件批准程序

       《药品注册管理办法(2020)》对申请附条件批准上市的药物适用条件规定了如下三种情形:i)治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药品,药物临床试验已有数据证实疗效并能预测其临床价值的;ii)公共卫生方面急需的药品,药物临床试验已有数据显示疗效并能预测其临床价值的;iii)应对重大突发公共卫生事件急需的疫苗或者国家卫生健康委员会认定急需的其他疫苗,经评估获益大于风险的。

       符合药品附条件批准上市技术指导原则中规定的附条件批准的情形和条件的药品,申请人可以在药物临床试验期间,向 CDE 提出附条件批准申请。

       药品附条件批准上市的工作程序包括:早期沟通交流申请(II 类会议)、上市申请前的沟通交流申请(II 类会议)、审评审批以及上市后要求。药品上市许可持有人提交的上市后研究证明其获益大于风险,审评通过的,换发有效期为 5 年的药品注册证书,证书有效期从上市申请批准之日起算。药品上市许可持有人 提交的上市后研究不能证明其获益大于风险的,药审中心作出不通过的审评结论, 由国家药品监督管理局按程序注销其药品注册证书。药品上市许可持有人逾期未 按照要求完成研究并提交补充申请的,由国家药品监督管理局按程序注销其药品 注册证书。

       c. 优先审评审批程序

       根据《药品注册管理办法(2020)》及《药品上市许可优先审评审批工作程序(试行)》的规定,药品上市许可申请时,以下具有明显临床价值的药品,可以申请适用优先审评审批程序:i)临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药;ii)符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格;iii)疾病预防、控制急需的疫苗和创新疫苗;iv)纳入突破性治疗药物程序的药品;v)符合附条件批准的药品;vi)国家药品监督管理局规定其他优先审评审批的情形。

       根据《药品注册管理办法(2020)》,对纳入优先审评审批程序的药品上市许可申请,给予以下政策支持:(一)药品上市许可申请的审评时限为一百三十日;(二)临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品,审评时限为七十日;(三)需要核查、检验和核准药品通用名称的,予以优先安排;(四)经沟通交流确认后,可以补充提交技术资料。

       优先审评审批程序工作程序包括:申报前沟通交流、申报与提出申请、审核、公示纳入、终止程序、技术审评、核查、检验和通用名称核准、经沟通交流确认, 补充提交技术资料、综合审评以及审批。需要注意的是,该工作程序中包括至少一次申请人与药审中心的沟通交流环节,即申请人在提出药品上市许可申请前, 应当与 CDE 进行沟通交流,探讨现有研究数据是否满足药品上市许可审查要求以及是否符合优先审评审批程序纳入条件等,对于初步评估认为符合优先审评审批纳入条件的,应当在会议纪要中予以明确。必要时,CDE 可组织召开专家咨询委员会,对于是否符合优先审评审批程序纳入条件进行论证。

       d. 特别审批程序

       为有效预防、及时控制和消除突发公共卫生事件的危害,保障公众身体健康与生命安全,原国家食品药品监督管理局于 2005 年 11 月 18 日颁布并施行《国家食品药品监督管理局药品特别审批程序》,对药品特别审批程序进行了规定。根据《国家食品药品监督管理局药品特别审批程序》规定,药品特别审批程序是指,存在发生突发公共卫生事件的威胁时以及突发公共卫生事件发生后,为使突发公共卫生事件应急所需防治药品尽快获得批准,原国家食品药品监督管理局按照统一指挥、早期介入、快速高效、科学审批的原则,对突发公共卫生事件应急处理所需药品进行特别审批的程序和要求。根据《药品注册管理办法(2020)》规定,在发生突发公共卫生事件的威胁时以及突发公共卫生事件发生后,国家药品监督管理局可以依法决定对突发公共卫生事件应急所需防治药品实行特别审批。

       ⑦上市许可持有人(Marketing Authorization Holder,MAH)制度

       根据全国人民代表大会常务委员会 2019 年 8 月 26 日修订并于 2019 年 12 月1 日施行的《中华人民共和国药品管理法》,国家对药品管理实行药品上市许可持有人制度。药品上市许可持有人依法对药品研制、生产、经营、使用全过程中药品的安全性、有效性和质量可控性负责。药品上市许可持有人是指取得药品注册证书的企业或者药品研制机构等。药品上市许可持有人应当依照法律规定,对药品的非临床试验、临床试验、生产经营、上市后研究、不良反应监测及报告与处理等承担责任。

       药品上市许可持有人可以自行生产药品,也可以委托药品生产企业生产。药品上市许可持有人自行生产药品的,应当依照《药品管理法》的规定取得药品生产许可证;委托生产的,应当委托符合条件的药品生产企业。药品上市许可持有人和受托生产企业应当签订委托协议和质量协议,并严格履行协议约定的义务。

       药品上市许可持有人可以自行销售其取得药品注册证书的药品,也可以委托药品经营企业销售。药品上市许可持有人从事药品零售活动的,应当取得药品经营许可证。药品上市许可持有人和受托经营企业应当签订委托协议,并严格履行协议约定的义务。

       ⑧人类遗传资源采集及收集备案 

       根据科学技术部 2015 年 7 月 2 日颁布并施行的《人类遗传资源采集、收集、买卖、出口、出境审批行政许可事项服务指南》,以及科学技术部于 2017 年 10月 26 日颁布并于 2017 年 12 月 1 日施行的《为获得相关药品和医疗器械在我国上市许可,利用我国人类遗传资源开展国际合作临床试验的行政审批流程》规定, 外方参与的人类遗传资源采集、收集或研究活动属于国际合作范畴的,应由中方合作单位办理报批手续,并经中国人类遗传资源管理办公室审批后方可进行。

       科学技术部于 2017 年 10 月 26 日发布并于 2017 年 12 月 1 日实施《关于优化人类遗传资源行政审批流程的通知》,目的在于为中国境内药品上市简化了人 类遗传资源采集收集的审批流程,主要包括鼓励多中心临床试验设立组长单位, 一次性申报;临床试验成员单位认可组长单位的伦理审查结论,不再重复审查; 具有法人资格的合作双方共同申请;调整提交伦理审查批件、食品药品监管总局 出具的临床试验批件的时间,由原来的在线预申报时提交延后至正式受理时提交; 取消省级科技行政部门或国务院有关部门科技主管单位盖章环节等方面。

       国务院于 2019 年 5 月 28 日发布并于 2019 年 7 月 1 日施行《人类遗传资源管理条例》,《人类遗传资源管理条例》所规范的人类遗传资源处理活动包括采集、保藏、利用和对外提供。中国人类遗传资源的采集仅限我国的科研机构、高等学校、医疗机构、企业进行,外国组织及外国组织、个人设立或者实际控制的机构不得在我国境内采集人类遗传资源。人类遗传资源的“对外提供”,是指人类遗传资源材料或信息的出境。根据《人类遗传资源管理条例》,中国人类遗传资源材料的出境需科技部审批,中国人类遗传资源信息的出境需向科技部备案。

       ⑨已上市药品持续管理制度 

       根据《药品管理法(2019 修订)》规定,药品上市许可持有人依法对药品研制、生产、经营、使用全过程中药品的安全性、有效性和质量可控性负责。药品上市许可持有人应当制定药品上市后风险管理计划,主动开展药品上市后研究, 对药品的安全性、有效性和质量可控性进行进一步确证,加强对已上市药品的持续管理。药品上市许可持有人应当按照国务院药品监督管理部门的规定,全面评估、验证变更事项对药品安全性、有效性和质量可控性的影响。药品上市许可持有人应当对已上市药品的安全性、有效性和质量可控性定期开展上市后评价。必要时,国务院药品监督管理部门可以责令药品上市许可持有人开展上市后评价或者直接组织开展上市后评价。

       2) 基本医疗保险相关法律法规与监管体制

       ①基本医疗保险政策 


       国务院于 1998 年 12 月 14 日颁布并施行《国务院关于建立城镇职工基本医疗保险制度的决定》,明确在全国范围内进行城镇职工医疗保险制度改革,基本医疗保险费用由用人单位和职工共同缴纳。城镇所有用人单位,包括企业(国有企业、集体企业、外商投资企业、私营企业等)、机关、事业单位、社会团体、民办非企业单位及其职工,都要参加基本医疗保险。

       为实现基本建立覆盖城乡全体居民的医疗保障体系的目标,国务院于 2007年 7 月 10 日发布并施行《关于开展城镇居民基本医疗保险试点的指导意见》,规定 2007 年在有条件的省份选择 2 至 3 个城市启动城镇居民基本医疗保险试点,2008 年扩大试点,争取2009 年试点城市达到80%以上,2010 年在全国全面推开,逐步覆盖全体城镇非从业居民。

       国务院于 2016 年 1 月 3 日颁布并施行《关于整合城乡居民基本医疗保险制度的意见》,目的在于推进整合城镇居民基本医疗保险和新型农村合作医疗,逐步在全国范围内建立起统一的城乡居民医保制度。城乡居民医保制度覆盖范围包括现有城镇居民基本医疗保险和新型农村合作医疗所有应参保(合)人员,即覆盖除职工基本医疗保险应参保人员以外的其他所有城乡居民。

       ②基本医疗保险药品目录 

       为完善统一的城乡居民基本医疗保险制度和大病保险制度,不断提高医疗保障水平,确保医保资金合理使用、安全可控,统筹推进医疗、医保、医药“三医联动”改革,国务院机构改革方案提出,将人社部的城镇职工和城镇居民基本医疗保险、生育保险职责,国家卫生和计划生育委员会的新型农村合作医疗职责, 国家发展和改革委员会的药品和医疗服务价格管理职责,民政部的医疗救助职责整合,组建国家医疗保障局,作为国务院直属机构。2018 年 3 月,十三届全国人大一次会议表决通过了关于国务院机构改革方案的决定,组建中华人民共和国国家医疗保障局。

       2020 年 7 月 3 日,国家医疗保障局颁布并于 2020 年 9 月 1 日起施行《基本医疗保险用药管理暂行办法》,根据该暂行办法规定基本医疗保险用药范围通过制定《基本医疗保险药品目录》进行管理,符合《基本医疗保险药品目录》的药品费用,按照国家规定由基本医疗保险基金支付。纳入国家《基本医疗保险药品目录》的药品应当是经国家药品监管部门批准,取得药品注册证书的化学药、生物制品、中成药(民族药),以及按国家标准炮制的中药饮片,并符合临床必需、安全有效、价格合理等基本条件。建立完善动态调整机制,原则上每年调整一次。独家药品通过准入谈判的方式确定支付标准;非独家药品中,国家组织药品集中采购中选药品,按照集中采购有关规定确定支付标准;其他非独家药品根据准入竞价等方式确定支付标准。原则上谈判药品协议有效期为两年。国家《基本医疗保险药品目录》中的西药和中成药分为“甲类药品”和“乙类药品”,“甲类药品”是临床治疗必需、使用广泛、疗效确切、同类药品中价格或治疗费用较低的药品;“乙类药品”是可供临床治疗选择使用,疗效确切、同类药品中比“甲类药品”价格或治疗费用略高的药品。协议期内谈判药品纳入“乙类药品”管理。“乙类药品”个人先行自付的比例由省级或统筹地区医疗保障行政部门确定。

       3) 化学药品注册分类制度

       根据国家药监局 2020 年 6 月 30 日发布并实施的《化学药品注册分类及申报资料要求》,化学药品注册分类分为创新药、改良型新药、仿制药、境外已上市境内未上市化学药品,分为以下 5 个类别:

分类

具体规定

1 类

境内外均未上市的创新药。指含有新的结构明确的、具有药理作用的化合物,且具有临床价值的药品。

2 类

境内外均未上市的改良型新药。指在已知活性成份的基础上,对其结构、剂型、处方工艺、给药途径、适应症等进行优化,且具有明显临床优势的药品。含有用拆分或者合成等方法制得的已知活性成份的光学异构体,或者对已知活性成份成酯,或者对已知活性成份成盐(包括含有氢键或配位键的盐),或者改变已知盐类活性成份的酸根、碱基或金属元素,或者形成其他非共价键衍生物(如络合物、螯合物或包合物),且具有明显临床优势的药品。含有已知活性成份的新剂型(包括新的给药系统)、新处方工艺、新给药途径, 且具有明显临床优势的药品。含有已知活性成份的新复方制剂,且具有明显临床优势。含有已知活性成份的新适应症的药品。

3 类

境内申请人仿制境外上市但境内未上市原研药品的药品。该类药品应与参比制剂的质量和疗效一致。

4 类

境内申请人仿制已在境内上市原研药品的药品。该类药品应与参比制剂的质量和疗效一致。

5 类

境外上市的药品申请在境内上市。境外上市的原研药品和改良型药品申请在境内上市。改良型药品应具有明显临床优势。境外上市的仿制药申请在境内上市。

注:原研药品是指境内外首个获准上市,且具有完整和充分的安全性、有效性数据作为上市依据的药品;参比制剂是指经国家药品监管部门评估确认的仿制药研制使用的对照药品。参比制剂的遴选与公布按照国家药品监管部门相关规定执行。

       4) 药品生产企业相关法律及监管体制
资料来源:观研天下整理(WW)

       ①药品生产许可制度 

       根据全国人民代表大会常务委员会 1984 年 9 月颁布、于 2019 年 8 月 26 日修订并于 2019 年 12 月 1 日施行的《中华人民共和国药品管理法(2019 修订)》的规定,我国对药品生产企业实行行业准入许可制度,在我国开办药品生产企业, 从事药品生产活动,应当经所在地省、自治区、直辖市人民政府药品监督管理部门批准,取得药品生产许可证。无药品生产许可证的,不得生产药品。药品生产许可证应当标明有效期和生产范围,到期重新审查发证。

       ②药品生产质量管理规范 

       根据现行有效的《中华人民共和国药品管理法(2019 修订)》,从事药品生产活动,应当遵守药品生产质量管理规范,建立健全药品生产质量管理体系,保证药品生产全过程持续符合法定要求。

       2020 年 1 月 22 日,国家市场监督管理总局颁布新修订的《药品生产监督管理办法(2020 年)》,并于 2020 年 7 月 1 日生效。现行有效《药品生产监督管理办法(2020 年)》进一步明确实行《中华人民共和国药品管理法(2019 修订)》规定的药品上市许可持有人制度。委托他人生产制剂的药品上市许可持有人,应当具备法定条件,并与符合条件的药品生产企业签订委托协议和质量协议,将相关协议和实际生产场地申请资料合并提交至药品上市许可持有人所在地省、自治区、直辖市药品监督管理部门,按照规定申请办理药品生产许可证。《药品生产监督管理办法(2020 年)》不再要求药品生产企业取得 GMP 认证,但省、自治区、直辖市药品监督管理部门根据监管需要,对持有药品生产许可证的药品上市许可申请人及其受托生产企业,按法定要求进行上市前的药品生产质量管理规范符合性检查。

       ③药品委托生产制度 

       《中华人民共和国药品管理法(2019 修订)》明确了药品上市许可持有人自行生产药品的,应当依法取得药品生产许可证;委托生产药品,应当委托符合条件的药品生产企业。药品上市许可持有人和委托生产企业应当签订委托协议和质量协议,并严格履行协议约定的义务。

       《药品生产监督管理办法(2020 修订)》及《中华人民共和国药品管理法(2019 修订)》均规定,受托生产企业不得将接受委托生产的药品再次委托第三方生产。此外,《药品生产监督管理办法(2020 修订)》进一步明确经批准或者通过关联审评审批的原料药不得再行委托生产。

       5) 药品价格管理

       2009 年 11 月 9 日,国家发改委、原卫生部与人力资源社会保障部联合颁布《改革药品和医疗服务价格形成机制的意见》,提出到 2020 年,建立健全政府调控与市场调节相结合,符合医药卫生事业发展规律的医药价格形成机制;医药价格能够客观及时反映生产服务成本变化和市场供求;医药价格管理体系完善,调控方法科学;医药价格秩序良好,市场竞争行为规范。

       2015 年 5 月 4 日,发改委发布了《关于印发推进药品价格改革意见的通知》,要求自 2015 年 6 月 1 日起取消绝大部分药品(麻醉、第一类精神药品除外)政府定价,不再实行最高零售限价管理,按照分类管理原则,通过不同的方式由市场形成价格。

       2019 年 8 月 26 日,全国人民代表大会常务委员会颁布并于 2019 年 12 月 1 日起施行《中华人民共和国药品管理法(2019  修订)》,规定依法实行市场调节价的药品,药品上市许可持有人、药品生产企业、药品经营企业和医疗机构应当 按照公平、合理和诚实信用、质价相符的原则制定价格,为用药者提供价格合理 的药品。药品上市许可持有人、药品生产企业、药品经营企业和医疗机构应当遵 守国务院药品价格主管部门关于药品价格管理的规定,制定和标明药品零售价格, 禁止暴利、价格垄断和价格欺诈等行为。

       6) 药品知识产权保护制度

       依据全国人民代表大会常务委员会 2008 年 12 月 27 日颁布并于 2009 年 10 月 1 日施行的《中华人民共和国专利法(2008 修订)》(《专利法(2008 修订)》),医药企业可将化合物、药物组合物、生产工艺、质量控制方法和适应症(药物用途)等申请注册专利,可享受法律保护。专利分为发明专利、实用新型专利和外观设计专利。发明专利权的期限为二十年,实用新型专利权和外观设计专利权的期限为十年,均自申请日起计算。未经专利权人许可,实施其专利,即侵犯其专利权。根据《专利法(2008 修订)》,为了公共健康目的,对取得专利权的药品, 国务院专利行政部门可以给予制造并将其出口到符合中华人民共和国参加的有关国际条约规定的国家或者地区的强制许可。

       根据全国人民代表大会常务委员会于 2020 年 10 月 17 日颁布并将于 2021 年6 月 1 日施行的《中华人民共和国专利法(2020 修订)》,发明专利权的期限为二十年,为补偿新药上市审评审批占用的时间,对在中国获得上市许可的新药相关发明专利,国务院专利行政部门应专利权人的请求给予专利权期限补偿,补偿期限不超过五年,新药批准上市后总有效专利权期限不超过十四年。


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中国报告网提示:根据中国证监会发布的《上市公司行业分类指引》(2012 年修订),泌尿生殖系统肿瘤及其它重大疾病创新药属于医药制造业(分类代码为 C27)。

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